人民網福州1月5日電 （錢嘉禾）2022年元旦，國家新版藥品目錄（2021）在福建正式執行，高價罕見病藥物進醫保新政當日落地。近日，家住福建泉州的18歲脊髓性肌萎縮症(SMA)患者小楓（化名），在福建醫科大學附屬第一醫院接受該罕見病“救命藥”諾西那生鈉的第一針注射。據估計，新政執行后，小楓的年治療費用經報銷將從近140萬元下降到10萬元以下。

諾西那生鈉注射液。人民網 錢嘉禾攝

據悉，此前2019年，脊髓性肌萎縮症(SMA)的治療藥物諾西那生鈉在我國上市，但由於沒有進入醫保，每支藥物患者需要自費近70萬元。同時，對於脊髓性肌萎縮症(SMA)患者的治療，第一年需注射6針，此后每年注射3針，因此，即使在當地各相關機構的扶持下，第一年全年治療費用仍高達近140萬，並且要終身用藥。

小楓的父親陳先生介紹，小楓出生於2003年，1歲后雙腳逐漸失去力氣，出現步態異常、上樓梯十分費勁等症狀，最終在福建醫科大學附屬第一醫院被確診為脊髓性肌萎縮症(SMA)。

據了解，脊髓性肌萎縮症(SMA)是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病，臨床表現為進行性、對稱性，肢體近端為主的肌無力與肌萎縮，智力發育及感覺均正常。

面對“天價”般的醫藥費，曾經的“救命藥”對小楓一家來說遙不可及，“患病18年來，小楓隻能通過普通藥物和康復訓練來控制病情，我們時常擔心他突然‘離去’。”陳先生哽咽著說道。

醫生正協助小楓進行康復訓練。人民網 錢嘉禾攝

但希望的曙光終究還是來了。在2021年11月中旬國家醫保藥品目錄的談判中，脊髓性肌萎縮症(SMA)“天價救命藥”的單支價格降到3.3萬元。2021年12月3日，2021年國家醫保藥品目錄調整工作也順利結束，7種罕見病用藥通過談判方式進入醫保目錄，其中就包括諾西那生鈉注射液。

國家醫保局相關負責人表示，中國新生兒罕見病脊髓性肌萎縮症(SMA)患者每年新增1200人，存量患者約3萬人。諾西那生鈉注射液談判結果生效后，國家醫保局每年約投入20億元 ，預計給患者減負超130億元。

1月2日下午，福建醫科大學附屬第一醫院神經內科主任醫師陳萬金為小楓順利注射了諾西那生鈉的第一針。陳萬金介紹，罕見病藥物納入醫保后，價格大幅度下降，使用罕見病藥品的患者覆蓋面更大。目前，福建已登記脊髓性肌萎縮症(SMA)病例100余例，其中，強烈希望注射該藥品的病例近50例，且數據仍在不斷增加。截至1月4日，福建已注射8例。

“消除恐懼的最好辦法就是微笑面對恐懼。”小楓說，如今自己終於用上夢寐以求的“救命藥”，並重拾對生命熱切的期望，“我現在很激動，希望用藥后能慢慢康復，像正常人一樣生活。”

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